Gentherapie zur HIV-Blockade ohne Drogen

In einer kleinen Studie haben Forscher erfolgreich Gentherapie eingesetzt, um das Immunsystem von 12 Patienten mit HIV zu stärken, um Infektionen zu widerstehen. Sie entfernten die weißen Blutkörperchen der Patienten, um ein Gen in ihnen zu bearbeiten, und infizierten sie dann wieder in die Patienten. Einige der Patienten, die reduzierte Viruslast zeigten, waren vollständig von HIV-Medikamenten befreit.

Tatsächlich zeigte einer der Patienten überhaupt keine nachweisbare Spur von HIV nach der Therapie. Die Forscher, die ihre Phase I studieren, studieren in der New England Journal of Medicine Glauben Sie, dass dies der erste veröffentlichte Bericht über die Verwendung von Gen-Editing bei Menschen ist.

Das Team bestand aus Forschern der Universität Pennsylvania (Penn), Pennsylvania, Albert Einstein College für Medizin, Bronx, New York, und Sangamo BioSciences, Richmond, Kalifornien, dem Unternehmen, das die Genbearbeitungstechnologie entwickelt hat.

Carl H. June, leitender Autor der Studie und Professor an Penns Perelman School of Medicine, sagt:

"Diese Studie zeigt, dass wir die eigenen T-Zellen eines HIV-Patienten sicher und effektiv entwickeln können, um eine natürlich vorkommende Resistenz gegen das Virus zu imitieren, diese gentechnisch veränderten Zellen zu infizieren, sie im Körper persistieren zu lassen und die Viruslast möglicherweise ohne den Einsatz von Viren in Schach zu halten Drogen. "

Er sagt, die Ergebnisse bestärken ihre Überzeugung, dass die Bearbeitung von T-Zellen der Schlüssel zur Beseitigung der Notwendigkeit lebenslanger antiretroviraler Medikamente (ADTs) ist. Es könnte sogar zu "funktionierenden kurativen Ansätzen für HIV / AIDS" führen, fügt er hinzu. Eine funktionelle Heilung bedeutet, dass bei dem Patienten keine nachweisbaren Krankheitsspuren vorhanden sind.

Die von ihnen verwendete Gen-Editiermethode heißt "Zinkfinger-Nuklease (ZFN)" - eine Art molekulare Schere.

Sie verwendeten ZFN, um ein Gen mit der Bezeichnung CCR5 in Immun-T-Zellen zu verändern, um es wie eine Mutation zu machen, die in 1% der Bevölkerung vorkommt. Menschen mit der Mutation CCR5-delta-32 sind natürlich resistent gegen HIV. Die Mutation blockiert effektiv die Art, wie das Virus in die Immunzellen eindringt.

Jeder Patient erhielt eine Infusion von 10 Milliarden modifizierten Zellen

Für die Studie infundierte das Team die eigenen modifizierten T-Zellen der Patienten in diese zurück. Jeder erhielt zwischen Mai 2009 und Juli 2012 eine einzige Infusion mit etwa 10 Milliarden Zellen.

4 Wochen nach der Infusion wurden sechs der Patienten für bis zu 12 Wochen insgesamt antiretroviral therapiert, während die anderen sechs auf Behandlung blieben.

Der Zweck einer Phase-I-Studie besteht darin, die Sicherheit zu testen und festzustellen, wie gut die Patienten die Behandlung vertragen. Die Forscher berichten, dass die Infusionen sicher und tolerierbar waren und dass modifizierte T-Zellen während der Nachsorgeuntersuchungen weiterhin in den Patienten persistierten.

Die Studie zeigte auch, dass die Technik vielversprechend in der Fähigkeit ist, HIV zu unterdrücken. Die Viruslast fiel bei vier Patienten, deren Behandlung für 4 Wochen unterbrochen war.

Die HIV-Viruslast eines Patienten fiel unter ein nachweisbares Niveau

Auch bei einem der Patienten fiel die Viruslast unter die Nachweisgrenze - die Forscher konnten im Körper des Patienten keine Spur von HIV finden. Sie entdeckten später, dass dieser Patient bereits eine natürliche Kopie der CCR5-Genmutation hatte.

Co-Autor Bruce L. Levine, Professor für Krebs-Gentherapie, erklärt:

"Da die Hälfte der CCR5-Gene des Individuums auf natürliche Weise gestört war, baute der Gen-Editing-Ansatz auf den Vorsprung auf, indem er die Mutation von einem Elternteil erbte. Dieser Fall gibt uns ein besseres Verständnis der Mutation und der Reaktion des Körpers auf die Therapie eine weitere Tür zum Lernen. "

Der nächste Schritt besteht darin, die Therapie mit mehr Patienten zu testen, indem eine größere Anzahl von modifizierten T-Zellen verwendet wird, und es werden verbesserte Wege gefunden, um mehr Zellen im Körper zu erhalten, um eine möglichst funktionelle Heilung zu erreichen.

Das Nationale Institut für Allergie und Infektionskrankheiten (NIAID), das Penn Center für AIDS-Forschung, die Abteilung für klinische Studien und Sangamo BioSciences finanzierten und unterstützten die Studie.

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