Huntington-Krankheit - blockieren HDACs möglicherweise der Weg sein

Die Ausgabe des Open-Access-Journals vom 21. Februar PLoS Biologie zeigt, dass Forscher von der National University of Ireland Galway eine wichtige wissenschaftliche Entdeckung im Kampf gegen die Huntington-Krankheit gemacht haben.
Weltweit sind mehr als 100.000 Menschen von der Huntington-Krankheit betroffen, einer unheilbaren, ererbten neurodegenerativen Erkrankung, die zu unkontrollierten Bewegungen, emotionalen Störungen und schwerer geistiger Beeinträchtigung führt. Schätzungen zeigen, dass weitere 300.000 wahrscheinlich Symptome in ihrem Leben entwickeln werden. Gegenwärtig sind die einzigen verfügbaren Behandlungen dafür vorgesehen, die Symptome zu behandeln. Es gibt keine Medikamente, die das Fortschreiten der Krankheit stoppen können.
Die neue Forschung hat spezifische Enzyme, HDACs oder Histondeacetylase-Komplexe, als positive Mittel für die Mutation entdeckt, die Huntington-Krankheit verursachen. Die Forscher beobachteten, dass HDACs, wenn sie aktiv sind, die krankheitsverursachende Mutation in Zellen verschlimmern, was möglicherweise zu der Schwere der Störung beiträgt und dass das Risiko einer weiteren Mutation stark reduziert werden kann, indem diese HDACs mit experimentellen Medikamenten blockiert werden.
Der leitende Autor Professor Robert Lahue vom Galway-Zentrum für Chromosomenbiologie an der National University of Ireland erklärt:

"Es wird vermutet, dass anhaltende Mutationen im Gehirn von Huntington-Patienten das Fortschreiten der Krankheit vorantreiben. Unsere Entdeckung legt nahe, dass die Hemmung der HDAC-Funktion den Mutationsprozess verlangsamt und dadurch den Krankheitsverlauf verlangsamen kann. Ein wichtiges Ergebnis der Forschung war die Ermittlung spezifischer HDACs für selektive Hemmung. "

Gegenwärtig gibt es mehrere Laboratorien in den USA, die die Wirksamkeit und Sicherheit der neuen HDAC-Inhibitoren in Labormodellen für Huntington und andere Krankheiten testen. Professor Lahue und sein Team erwarten, mit diesen Laboratorien zusammenzuarbeiten, um die Wirkung von HDAC-Inhibitoren auf den Mutationsprozess zu bewerten.

Professor Lahue sagt:

"Huntington ist eine besonders grausame Krankheit, da sie von Eltern zu Kind weitergegeben wird, oft mit erhöhtem Schweregrad oder früherem Beginn. Mit modernen Gentests können die Menschen nun feststellen, ob sie das mutierte Gen von ihren Eltern erhalten haben, aber dann warten sie Spiel für den Beginn der Symptome, die in der Regel um das 40. Lebensjahr auftreten. "

Er wies darauf hin, dass sich die HDAC-Inhibitoren noch in einem experimentellen Stadium befinden und dass es noch einige Zeit dauern wird, bis zukünftige potentielle Medikamente entwickelt werden.

"Es ist sehr aufregend, dass Grundlagenforschung an der National University of Ireland Galway, finanziert von der Science Foundation Ireland, eine neue Möglichkeit geschaffen hat, den Huntington-Patienten und ihren Familien zu helfen."

Die Ergebnisse können sich auch auf die Erforschung bestimmter anderer neurologischer Störungen auswirken, zum Beispiel der Myotonen Dystrophie Typ I, bei der es sich um eine Form von Muskeldystrophie handelt, die durch die gleiche Art von Mutation verursacht wird wie bei Huntington.
Geschrieben von Petra Rattue