Pegloticase hilft Patienten mit schwerer, chronischer Gicht

Personen mit schwerer chronischer Gicht, die auf eine konventionelle Behandlung nicht angesprochen haben, können von einer sechsmonatigen Behandlung mit Pegglotase profitieren. Forscher von Duke University Medical Center, Durham, N. C., berichtet in JAMA (Zeitschrift der American Medical Association) dass Individuen bessere Niveaus an Harnsäure sowie körperliche Funktion, Lebensqualität und weniger Schmerzen erfahren.
Das Ziel der langfristigen Urat-Reduktionstherapie bei Personen mit Gicht ist es, die Harnsäurekonzentration unter einem bestimmten Niveau zu halten. Allerdings überschreiten die Harnsäurespiegel während dieser Therapie bei einer signifikanten Anzahl von Patienten den empfohlenen Bereich, erklärten die Autoren.
Orale harnstillende Medikamente wirken in der Regel bei den meisten Gichtpatienten. Leider ist dies für etwa 3% nicht möglich, entweder weil sie resistent gegen die Behandlung sind, medikamentfrei sind oder sie nicht einnehmen können (Kontraindikation).
Wenn der Harnsäurespiegel unter diesen Patienten nicht effektiv gesenkt wird, kann sich ihr Zustand zu einer schweren chronischen Gicht entwickeln, und dazu gehören:

• Chronische Arthropathie
• Chronischer Schmerz
• Deformität
• Häufige arthritische Fackeln
• Funktionale Behinderung
• Schlechte Lebensqualität

Pegloticase wurde für Personen entwickelt, die nicht auf herkömmliche harnsäureresensierende Mittel ansprachen. Es wird intravenös verabreicht und verbleibt im Kreislauf, wo Harnsäure abgebaut wird.
John S. Sundy, M. D., Ph.D., und Team schreiben über die Ergebnisse von zwei Placebo-kontrollierten, randomisierten, 6-monatigen Studien an Menschen mit Pegglotase bei Patienten mit refraktärer Gicht. Die Studien untersuchten die klinische Wirksamkeit und Verträglichkeit des harnsäuresenkenden Arzneimittels.

Die beiden Studien C0405 und C0406 umfassten 225 Patienten und wurden zwischen Juni 2006 und Oktober 2007 in 56 verschiedenen rheumatologischen Praxen in den USA, Mexiko und Kanada durchgeführt. Alle Patienten hatten eine schwere Gicht, waren intolerant gegenüber Allopurinol und hatten Serumharnsäurekonzentrationen von mindestens 8,0 mg / dl. Allopurinol ist ein Standardmedikament zur Behandlung von Gicht.
Die Studie C0405 umfasste 109 Patienten, während C0406 116 Patienten aufwies. Sie wurden zufällig in eine von drei Gruppen ausgewählt:

• Zweiwöchentliche Behandlungsgruppe - 12-mal wöchentliche Injektionen mit 8 mg Pegglotase bei jeder Infusion
• Monatliche Behandlungsgruppe - Pegloticase im Wechsel mit Placebo bei aufeinanderfolgenden Infusionen
• Placebo-Gruppe - sie erhielten ein Placebo

Ihre Harnsäurewerte wurden nach 3 und 6 Monaten gemessen. Der primäre Endpunkt war der Harnsäurespiegel im Plasma von weniger als 6,0 mg / dL.

Die Forscher fanden heraus:

• 47% und 38% derjenigen in den zweiwöchentlichen Behandlungsgruppen erfüllten die primären Ergebnisse der beiden Studien
• 20% und 49% der Patienten in der monatlichen Behandlungsgruppe erfüllten das primäre Ergebnis der beiden Studien
• Die Ansprechrate unter den Placebo-Gruppen betrug in beiden Studien 0%
• Unter denen, die darauf reagierten, lag der Harnsäurespiegel im Plasma während des gesamten Sechsmonatszeitraums deutlich unter 6,0 mg / dl

Diejenigen, die eine Pegloticase erhielten, erfuhren im Vergleich zu Placebo eine erhebliche Verbesserung der körperlichen Funktion und der Lebensqualität. Patienten in den zweiwöchentlichen Behandlungsgruppen berichteten ebenfalls von signifikant reduzierten Schmerzen im Vergleich zu denen in den Placebo-Gruppen.
90% der Patienten in jeder Behandlungsgruppe hatten mindestens ein unerwünschtes Ereignis. 24% der Patienten in den zweiwöchentlichen Behandlungsgruppen hatten ein schweres unerwünschtes Ereignis, verglichen mit 23% in den monatlichen Gruppen und 12% in den Placebo-Gruppen. 80 Patienten berichteten über Gicht-Flare, das häufigste unerwünschte Ereignis. 4 Patienten, die Pegglotase erhielten und 3 in der Placebogruppe starben zwischen Randomisierung und Schließung der Studiendatenbank (15. Februar 2008).

Die Autoren haben geschrieben:

"Diese parallelen, 6-monatigen, placebokontrollierten Studien zur Behandlung mit Pegloticase haben anhaltende UA-Reduktionen und signifikante klinische Verbesserungen bei einem erheblichen Anteil von Patienten mit chronischer Gicht und Refraktärität oder Intoleranz gegenüber einer herkömmlichen harnsäuresenkenden Therapie dokumentiert -modifizierende Vorteile von Pegloticase, die alle 2 Wochen verabreicht wurden, waren innerhalb von 6 Monaten nachweisbar, ein Zeitrahmen, der in randomisierten kontrollierten Studien mit harnsäureresensierenden Wirkstoffen einzigartig ist. "

Geschrieben von Christian Nordqvist