Raptors seltene Krankheit Droge Procysbi erhält CHMP grünes Licht in Europa

Der Europäische Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) hat eine befürwortende Stellungnahme zu dem Arzneimittel Procysbi von Raptor Pharmaceutical Corporation zur Behandlung der nachgewiesenen nephropathischen Cystinose, einer seltenen Erbkrankheit, die zu irreversiblen Gewebeschädigungen, Organversagen und vorzeitigem Tod führt, abgegeben.
Am 20. September 2010 wurde Procysbi in Europa als Arzneimittel für seltene Leiden ausgewiesen, weil es auf eine seltene Erkrankung oder Krankheit abzielt.
Cystinose ist eine sehr seltene genetische Erkrankung das betrifft etwa 3.000 Menschen weltweit. Wenn nicht früh in der Kindheit behandelt, ist der Zustand tödlich. Cystinose verursacht eine Ansammlung von Cystin in jeder Zelle des Körpers. Cystin ist ein Proteinbaustein. Wenn zu viel Cystin aufgebaut wird, führt dies zu Nierenproblemen, was wiederum dazu führt, dass der Körper zu viel Glukose, Salze und Protein durch den Urin verliert. Cystinose ist häufiger bei weißen, blauäugigen Menschen europäischer Abstammung.
Menschen mit Cystinose können ein langsames Körperwachstum, eine kleine Statur, eine Verschlechterung des Nierenversagens und schwache Knochen aufweisen. Nephropathische Cystinose ist die schwerste der drei Arten von Cystinose.

Das grüne Licht des CHMP bedeutet nicht, dass Procysbi (Cysteaminbitartrat) 25 mg und 75 mg magensaftresistente Hartkapseln zugelassen wurden - die endgültige Zulassung wird von der Europäischen Kommission (EC) beschlossen. Die EK folgt jedoch fast immer den Empfehlungen des CHMP. Die Entscheidung der Europäischen Kommission in Bezug auf Arzneimittelzulassungen umfasst 27 EU-Länder, einschließlich Island und Norwegen.
CHMP schrieb: "Die zugelassene Indikation ist:" Procysbi ist indiziert zur Behandlung von nachgewiesener nephropathischer Cystinose. Cysteamin reduziert die Akkumulation von Cystin in einigen Zellen (z. B. Leukozyten, Muskel- und Leberzellen) von Patienten mit nephropathischer Cystinose und verzögert, wenn die Behandlung früh begonnen wird, die Entwicklung von Nierenversagen.
"Der CHMP hält auf der Grundlage der vorgelegten Daten zu Qualität, Sicherheit und Wirksamkeit ein günstiges Nutzen-Risiko-Verhältnis für Procysbi für angemessen und empfiehlt daher die Erteilung der Genehmigung für das Inverkehrbringen."
Der CHMP schlägt vor, dass nur Ärzte, die Erfahrung in der Behandlung von Cystinose haben, Procysbi verschreiben.
Christopher M. Starr, Ph.D., Chief Executive Officer von Raptor, sagte:

"Die positive Meinung des CHMP bringt uns der erwarteten EU-Zulassung von Procysbi im Rahmen des Überprüfungsprozesses der Europäischen Kommission einen wichtigen Schritt näher. Diese Empfehlung ist zwar ein wichtiger Meilenstein für Raptor, aber auch eine gute Nachricht für europäische Patienten, die an nephropathischer Cystinose leiden . "

Procysbi, der alle zwölf Stunden oral eingenommen wird, ist eine neue Therapie für die Behandlung von nephropathischer Cystinose. Es wurde entwickelt, um den Magen zu umgehen und hat eine verlängerte terminale Halbwertzeit, was bedeutet, dass die Patienten über ihre gesamte 12-stündige Dosierungsperiode eine konstante Medikamentenversorgung in ihrem Körper erhalten.
Randomisierte, kontrollierte Studien am Menschen zeigten, dass die erweiterte Procysbi-Therapie eine "konsistente und kontinuierliche Kontrolle des weißen Blutkörperchen-Cysteins" aufrechterhielt.
Die häufigsten Nebenwirkungen im Zusammenhang mit Procysbi Therapie gehören:

• Erbrechen
• Bauchschmerzen
• Bauchschmerzen
• Kopfschmerzen
• Durchfall
• Übelkeit
• verminderter Appetit
• Mundgeruch (Atemgeruch)
• ermüden
• Schwindel
• Hautgeruch
• Ausschlag

PROCYSBI (Cysteaminbitartrat) bereits in den USA zugelassen

Procysbi wurde am 30. April 2013 von der US-amerikanischen Food and Drug Administration für die Behandlung von nephropathischer Cystinose bei Erwachsenen und Kindern ab 6 Jahren zugelassen. Dem Arzneimittel wurde die Orphan-Produktbezeichnung zuerkannt, weil es auf eine seltene Krankheit oder Erkrankung abzielt.
In dem Fall, in dem die Europäische Kommission wahrscheinlich Procysbi genehmigt, sind die Indikationen, Kontraindikationen, Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen möglicherweise nicht dieselben wie die von der US-amerikanischen FDA festgelegten.
Weitere Informationen zu Procysbi erhalten Sie unter www.raptorpharma.com.
Geschrieben von Christian Nordqvist