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Weltweit erstes Stammzellen-Medikament von Osiris: genehmigt
Es gibt großartige Neuigkeiten für Eltern, die unter der schrecklichen Qual ihres Kindes leiden, das eine Knochenmarkstransplantation benötigt. Die Ankündigung kam von Osiris Therapeutics Inc. (NASDAQ: OSIR) am Freitag, dass Health Canada seine bahnbrechende Stammzelltherapie Prochymal® (remestemcel-L) genehmigt hat. Das Medikament kann verwendet werden, um Kinder mit akuter Graft-vs-Host-Krankheit zu behandeln. (GvHD).
Die Entscheidung ist eine historische Entscheidung, da es sowohl das erste Stammarzneimittel ist, das formal verwendet wird, als auch die erste Behandlung für GvHD. Die Krankheit ist ein verheerender Zusammenbruch nach einer Knochenmarktransplantation und tötet etwa 80% der betroffenen Kinder, oft innerhalb von wenigen Wochen.
Andrew Daly, M.D., Klinischer Associate Professor, Abteilung für Medizin und Onkologie an der Universität von Calgary, Kanada und Principal Investigator im klinischen Phase-3-Programm für Prochymal bestätigte:
"Ich bin sehr stolz auf die Führungsrolle, die Kanada bei der Weiterentwicklung der Stammzelltherapie eingenommen hat, und besonders erfreut, dass diese historische Entscheidung Kindern zugute kommt, die sonst wenig Hoffnung hätten ... Aufgrund der umfassenden Untersuchung von Health Canada haben Ärzte jetzt Die Stammzellentherapie in ihrem Arsenal zur Bekämpfung von GvHD Ähnlich wie die Einführung von Antibiotika in den späten 1920er Jahren haben wir mit Stammzellen nun offiziell den ersten Schritt in dieses neue Paradigma der Medizin getan. "
Der Genehmigungsprozess für Prochymal wurde unter dem Health Canada Notice of Compliance-Bedingungen (NOC / c) Weg implementiert. Die Basis des Verfahrens erlaubt es, ein neues Medikament auf den Markt zu bringen, wo bisher unerfüllte medizinische Bedürfnisse bestehen. Die Zulassung wird unter der Voraussetzung erteilt, dass das Medikament in früheren klinischen Studien Nutzen-Risiko-Vorteile gezeigt hat und dass der Hersteller zustimmt, zusätzliche bestätigende klinische Tests durchzuführen.
C. Randal Mills, Ph.D., Präsident und Chief Executive Officer von Osiris, bestätigte sein "Unternehmerglück, dass er helfen konnte, die Krankheit zu überwinden:
"Heute ist nicht nur ein großer Tag für Osiris, sondern für alle, die an der verantwortungsvollen Entwicklung von Stammzelltherapien beteiligt sind ... Heute ist vor allem ein großer Tag für Kinder und ihre Familien, die mutig dieser schrecklichen Krankheit gegenüberstehen von einer Stammzelldroge, jetzt, wo die Tür geöffnet wurde, wird es sicherlich nicht die letzte sein. "
Wo Kinder mit GvHD auf die Behandlung mit Steroiden, die vermutlich die meisten von ihnen sind, nicht ansprechen, wird die Verwendung von Prochymal jetzt autorisiert. Health Canada basiert auf früheren klinischen Studien, in denen 64% der Patienten Ergebnisse zeigten. Die Überlebensrate im Vergleich zu historischen Daten wurde sogar bei Patienten mit schweren Fällen drastisch verbessert. Eine zusätzliche klinische Evaluierung von Prochymal wird nun durchgeführt, einschließlich der Registrierung von Patienten in einem Register, um Langzeitwirkungen zu entdecken.
Joanne Kurtzberg, Leiterin des pädiatrischen Knochenmarktransplantationsprogramms an der Duke-Universität und leitende Investigatorin für Prochymal
"Refraktäre GvHD ist nicht nur tödlich für die betroffenen Patienten, sondern verheerend für die Familie, Freunde und Betreuer, die hilflos zusehen, wie die Krankheit fortschreitet ... Ich habe persönlich gesehen, dass Prochymal bei vielen meiner Patienten die schwächenden Auswirkungen schwerer GvHD umkehrt Jetzt, nach fast zwei Jahrzehnten Forschung, unterstützen die Daten, die konstant hohe Ansprechraten, ein starkes Sicherheitsprofil und ein verbessertes Überleben zeigen, eindeutig den Einsatz von Prochymal bei der Behandlung von refraktärer GvHD. "Prochymal ist derzeit in mehreren Ländern, einschließlich den Vereinigten Staaten, im Rahmen eines Expanded Access Program (EAP) erhältlich. Prochymal wird in diesem Jahr in Kanada im Handel erhältlich sein. Peter Friedli, Vorsitzender und Mitbegründer von Osiris, kommt zu dem Schluss:
"Heute setzt Osiris das Versprechen der Stammzellforschung in die Realität um und liefert jahrzehntelange medizinische und wissenschaftliche Forschung ... Es hat 20 Jahre harter Arbeit und Ausdauer gebraucht und ich möchte allen Beteiligten persönlich für ihren Einsatz für diese wichtige Mission danken."
Osiris hat 48 Patente, die Prochymal schützen, und Health Canada's haben zugestimmt, Prochymal in ihrem Hoheitsgebiet mit einer behördlichen Exklusivität auszustatten. Kanada gewährt acht Jahren Exklusivität für innovative Medikamente wie Prochymal und verlängert es um weitere sechs Monate, da es sich um eine pädiatrische Erkrankung handelt. Eltern, Ärzte und Aktionäre können alle ruhig schlafen.
Geschrieben von Rupert Shepherd.
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