AL Amyloidosis - Bortezomib, Cyclophosphamid und Dexamethason Combo zeigt Versprechen

Zwei Studien haben einen vorläufigen Erfolg eines wirksamen multiplen Myeloms (MM) bei Patienten mit AL-Amyloidose festgestellt. Die Studien wurden veröffentlicht in Blut, das Journal der American Society of Hematology (ASCHE).
Die AL-Amyloidose, eine seltene und destruktive Blutkrankheit, führt zu Ablagerungen von schädlichem abnormalem Protein in kritischen Organen wie Nieren, Herz, Leber und Darm und hat einige Eigenschaften mit MM.
Trotz der Tatsache, dass die Kombination von Bortezomib, Cyclophosphamid und Dexamethason (CyBorD oder CVD) erst kürzlich entdeckt wurde, wird sie aufgrund ihrer schnellen und intensiven Reaktionen bereits häufig als MM-Behandlung eingesetzt. Basierend auf diesem Erfolg haben kürzlich durchgeführte Studien die Verwendung dieser Therapie als eine wahrscheinliche Behandlung für AL-Amyloidose untersucht, da es nur wenige Behandlungsmöglichkeiten für diejenigen gibt, die an der Krankheit leiden. Derzeit besteht die effektivste AL-Amyloidose-Therapie in der Verabreichung von hoch dosierten Melphalan-und autologen Stammzelltransplantaten, jedoch kann dieses aggressive und schwer zu tolerierende Verfahren bei den meisten Patienten aufgrund der häufigen Organschäden bei Patienten mit der Krankheit.
AL-Amyloidose-Patienten könnten bald von einer besseren Behandlungsalternative profitieren, da die zwei neuen Studien zu dem Schluss kommen, dass die neuartige CyBorD / CVD-Therapie zu einer vollständigen hämatologischen Reaktion führen kann und AL-Amyloidosepatienten möglicherweise länger Stammzelltransplantationen ermöglicht , höheres Qualitätsleben.
STUDIE 1: Cyclophosphamid-Bortezomib-Dexamethason (CYBORD) produziert schnelle und vollständige hämatologische Reaktion bei Patienten mit AL-Amyloidose
Joseph Mikhael, MD, an der Mayo Clinic in Scottsdale, AZ, führte eine retrospektive Untersuchung von 17 Patienten mit bestätigter und symptomatischer AL-Amyloidose durch. Als Alternative zur Hochdosistherapie für nicht geeignete Patienten und als "Salvage" für Patienten mit vorheriger Therapie erhielten alle Patienten vor der autologen Stammzelltransplantation (ASCT) CyBorD. Die Ergebnisse zeigten eine 94% ige hämatologische Ansprechrate bei Patienten, wobei sich drei Patienten für ASCT qualifizierten, die ursprünglich nicht für eine ASCT-Therapie in Frage kamen. Die Studie kommt zu dem Schluss, dass CyBorD bei den meisten Patienten mit AL-Amyloidose schnelle und vollständige hämatologische Antworten liefert, unabhängig von früherer Behandlung oder ASCT-Eignung. Die Behandlung war gut verträglich mit wenigen Nebenwirkungen und zeigte, dass Patienten, die ursprünglich nicht für eine ASCT in Frage kamen, nach der Behandlung in Frage kommen.
STUDIE 2: Cyclophosphamid-, Bortezomib- und Dexamethason-Therapie bei AL Amyloidose ist mit hohen klonalen Antwortraten und längerem progressionsfreiem Überleben assoziiert
Christopher Venner, MD, vom National Amyloidosis Centre an der London Medical School des Londoner University College, führte eine retrospektive Untersuchung von 43 Patienten mit AL-Amyloidose, die mit CVD im Vorfeld oder bei Rezidiv behandelt wurden, durch und beobachtete eine hämatologische Ansprechrate von 81,4% bei Patienten.
Die Ergebnisse schließen, dass CVD eine hochwirksame Kombination für die Behandlung von AL-Amyloidose ist, die hohe hämatologische Antworten erzielte. Darüber hinaus beobachteten die Forscher eine schnelle Verbesserung der Organfunktion, die möglicherweise zuvor nicht-teilnahmeberechtigten Patienten aufgrund ihrer erhöhten Organreaktion eine Stammzelltransplantation nach der Behandlung ermöglichen könnte.
Geschrieben von: Petra Rattue

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