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Zystische Fibrose-Gentherapie-Studie bietet Hoffnung auf eine Behandlung
Die Ergebnisse einer Studie liefern den ersten Beweis dafür, dass die nicht-virale Gentherapie sicher ist und der Lungenfunktion bei Patienten mit Mukoviszidose zugute kommen kann Die Lancet Atemmedizin.
Probanden erhalten die Gentherapie durch Einatmen von Fettkügelchen, die die korrigierende DNA enthalten.
Bildnachweis: Imperial College London
Die Studie, die vom UK Cystic Fibrosis Gene Therapy Consortium durchgeführt wird, muss nun durch weitere Studien ergänzt werden, um die optimale Dosis und den Behandlungsplan zu bewerten, fügen sie hinzu.
Die placebokontrollierte, doppelblinde Studie wurde in zwei Zentren in Großbritannien durchgeführt und rekrutierte 136 Mukoviszidosepatienten im Alter von über 12 Jahren.
Die Patienten erhielten entweder 1 Monat lang monatliche Dosen der Gentherapie oder ein Placebo.
Die Studie testete eine Gentherapie, bei der der Patient DNA-Moleküle einatmet, die in Fettkügelchen (Liposomen) eingewickelt sind, die eine korrekte Kopie des Gens in die Zellen des Lungenfells liefern.
Mukoviszidose ist eine Erkrankung, bei der die Lunge zu viel Schleim produziert, was die Atmung erschwert und das Infektionsrisiko erhöht.
Die Krankheit wird durch ein einziges fehlerhaftes Gen auf Chromosom 7 verursacht.
Die Gentherapie zeigt einen signifikanten aber bescheidenen Nutzen
Nach 1-jähriger Behandlung zeigten Patienten, die die Gentherapie erhielten, im Vergleich zu Placebo "einen signifikanten, wenn auch bescheidenen Nutzen" im forcierten exspiratorischen Volumen oder FEV in 1 Sekunde (ein Maß für die Lungenfunktion), schreiben die Studienleiter dass ein solches Ergebnis eine "Stabilisierung der Lungenfunktion in der Behandlungsgruppe" anzeigt.
Sie schlussfolgern, dass die Studie die erste ist, die zeigt, dass wiederholte Dosen der Gentherapie eine bedeutsame Wirkung auf zystische Fibrose haben und die Lungenfunktion verändern können.
Sie warnen jedoch davor, dass noch etwas zu tun sei, bevor die Behandlung für den klinischen Einsatz bereit ist. Die Wirksamkeit muss verbessert werden und die korrekte Dosierung muss festgelegt werden.
Leitender Autor Eric Alton, Professor für Gentherapie und Atmungsmedizin am Imperial College London und beratender Arzt am Royal Brompton Hospital, ist der Koordinator des Konsortiums. Er fügt hinzu, dass die Ergebnisse zeigten auch, dass es keine Sicherheitsbedenken bezüglich der Therapie gab, und:
"Obwohl der Effekt inkonsistent war und einige Patienten besser reagierten als andere, sind die Ergebnisse ermutigend und bilden die Grundlage für weitere Studien, von denen wir hoffen, dass sie den Effekt verbessern könnten."
"Wir wollen Folgestudien durchführen, die höhere, häufigere Dosen sowie Kombinationen mit anderen Behandlungen bewerten", fügt er hinzu.
"Step Change" in der Behandlung von Mukoviszidose
Prof. Alton erklärt, dass sie durch die Fokussierung auf den grundlegenden Defekt, der der Krankheit zugrunde liegt, nicht nur auf ihre Symptome, sondern auf einen "Sprung" in der Behandlung der Mukoviszidose abzielen:
"Es hat mehr als 20 Jahre gedauert, um dahin zu kommen, wo wir jetzt sind, und es ist noch ein weiter Weg. Schließlich hoffen wir, dass Gentherapie CF-Patienten zu einer normalen Lebenserwartung treibt und ihre Lebensqualität signifikant verbessert."
Die Finanzierung der Studie erfolgte durch eine Partnerschaft zwischen dem Medical Research Council (MRC) und dem National Institute for Health Research (NIHR).
Das Konsortium entwickelt auch eine zweite Therapie, die ein Virus verwendet, um die korrigierende DNA an die Lungenzellen zu liefern. Erste klinische Studien werden voraussichtlich im Jahr 2016 beginnen.
Die Veröffentlichung der Studienergebnisse folgt anderen Begrüßungsnachrichten Medizinische Nachrichten heute berichteten kürzlich über eine neue Wirkstoffkombination, die auf die häufigste genetische Ursache der Krankheit abzielt und das Leben von Mukoviszidosepatienten verlängern könnte.
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