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Neue Richtlinien für nicht-transfusionsabhängige Thalassämie
STOCKHOLM - Die Thalassemia International Federation (TIF) hat Richtlinien herausgegeben, die Ärzten einfache Protokolle zur Verfügung stellen sollen, die die Erkennung und das Management von nicht-transfusionsabhängiger Thalassämie (NTDT) verbessern sollen.
Die Leitlinien sind "die ersten einer Art", da frühere veröffentlichte Empfehlungen das Management von Thalassämie als eine klinische Entität angesprochen haben, obwohl es seit langem bekannt ist, dass Thalassämie ein breites Spektrum von Schweregraden aufweist.
Die neuen Empfehlungen befürworten die Initiierung einer Eisenchelattherapie bei NTDT-Patienten mit einer Lebereisenkonzentration (LIC) ? 5 mg Fe / g Trockengewicht, wobei die Therapie fortgesetzt wird, bis die Patienten das Niveau erreicht haben
Patienten, die dieses Ziel erreichen, sollten die Eisenchelat-Therapie mit einer Option auf einen "Drogen-Urlaub" abbrechen.
Dr. Androulla Eleftheriou, die Geschäftsführerin der TIF, sagte, dass die Richtlinien von Organisationsmitgliedern aus 112 nationalen Thalassämie-Patientenverbänden in 62 Ländern weltweit formuliert wurden und somit einen Konsens der internationalen Expertenoption darstellten.
Aufgrund von Migration und globalen Bevölkerungsbewegungen existiert NTDT in fast jeder Region der Welt, fügte sie hinzu.
Die neuen Empfehlungen sehen eine bewusste Patientenüberwachung mit LIC-Bewertung alle ein bis zwei Jahre vor, um Personen zu identifizieren, die Werte von ? 5 mg Fe / g Trockengewicht erreichen und daher eine Eisenchelattherapie beginnen müssen.
Eine gleichzeitige serielle Messung des Serumferritinspiegels alle drei Monate wird empfohlen. In der Tat sollten Serumferritinspiegel als primärer Index für den Eisenüberladungsstatus betrachtet werden, wenn keine LIC-Messung verfügbar ist.
Die Leitlinien geben auch an, dass die Verwendung anderer konventioneller oder experimenteller Eisenstudien sowie klinischer Indikatoren für die Schwere der ineffektiven Erythropoese verwendet werden können, um die Interpretation des Serumferritinspiegels zu unterstützen, wenn dies der einzige Index des Eisenüberladungsstatus ist.
Es wurde gezeigt, dass orale Formulierungen der Eisenchelat-Therapie die Lebensqualität verbessern und bei NTDT-Patienten, die eine Eisen-Chelat-Therapie benötigen, zuerst in Betracht gezogen werden sollten. Ein längerer Infusionsstopp mit Desferrioxamin kann sich negativ auf die Lebensqualität und die Compliance auswirken, von denen sich gezeigt hat, dass letztere negativ mit dem Überleben korrelieren.
Patienten mit NTDT benötigen keine lebenslangen regelmäßigen Transfusionen für das Überleben, obwohl sie gelegentlich oder sogar häufig Transfusionen in bestimmten klinischen Situationen und für bestimmte Zeiträume benötigen. Es gibt drei klinisch unterschiedliche Formen von NTDT: Thalassämie intermedia, HbE / Thalassämie und ?-Thalassämie.
Geschrieben von Jill Stein
Jill Stein ist eine in Paris ansässige freiberufliche medizinische Schriftstellerin.
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