Prochymal - Erstes Stammarzneimittel genehmigt

Zum ersten Mal in der Geschichte wurde ein Stammzell-Medikament für die Marktzulassung genehmigt.
Prochymal® (Remestemcel-L) ist auch das erste Medikament, das für die Behandlung der akuten Graft-versus-Host-Erkrankung (GvHD) bei Kindern zugelassen ist - eine verheerende Komplikation der Knochenmarktransplantation, die fast 80% aller betroffenen Kinder tötet davon wenige Wochen nach der Diagnose.
GvHD ist die häufigste Ursache für transplantationsbedingte Mortalität, die durch einen immunologischen Angriff verursacht wird. Schwere GvHD kann Blasenbildung der Haut, Darmblutungen und Leberversagen verursachen und ist mit einer Todesrate von bis zu 80% äußerst schmerzhaft. Gegenwärtig sind die Standardtherapien für GvHD Steroide. Angesichts der Tatsache, dass die Erfolgsrate von Steroiden nur 30 bis 50% beträgt, ist die einzige andere Therapie, wenn Steroide versagen, auf Immunsuppressiva beschränkt, die off-label mit geringem Nutzen und signifikanten Toxizitäten verwendet werden. Bis zur Zulassung von Prochymal gab es keine andere Therapie für GvHD.
Osiris Therapeutics Inc. wurde die Genehmigung für Prochymal gemäß der Bekanntmachung von Health Canada über die Einhaltung der Bedingungen (NOC / c) erteilt. Ein NOC / c ist eine Genehmigung zur Vermarktung eines Arzneimittels unter der Bedingung, dass der Hersteller zusätzliche Studien zur Überprüfung des klinischen Nutzens vornimmt. Dieser Weg bietet Zugang zu Behandlungen für unerfüllte Erkrankungen und hat gezeigt, dass die Vorteile in klinischen Studien die Risiken überwiegen.

Andrew Daly, M.D., klinischer Associate Professor von der Abteilung für Medizin und Onkologie an der Universität von Calgary, Kanada und führender Forscher von Prochymals klinischem Phase 3 Programm erklärte:

"Ich bin sehr stolz auf die Führungsrolle, die Kanada bei der Förderung der Stammzelltherapie eingenommen hat, und besonders erfreut, dass diese historische Entscheidung Kindern zugute kommt, die sonst wenig Hoffnung hätten. Als Ergebnis der umfassenden Überprüfung von Health Canada haben Ärzte jetzt Die Stammzellentherapie in ihrem Arsenal zur Bekämpfung von GvHD Ähnlich wie die Einführung von Antibiotika in den späten 1920er Jahren haben wir mit Stammzellen nun offiziell den ersten Schritt in dieses neue Paradigma der Medizin getan. "

C. Randal Mills, Ph.D., Präsident und Chief Executive Officer von Osiris gab bekannt:

"Heute ist nicht nur ein großer Tag für Osiris, sondern für alle, die an der verantwortungsvollen Entwicklung von Stammzelltherapien beteiligt sind. Heute ist vor allem ein großer Tag für Kinder und ihre Familien, die mutig dieser schrecklichen Krankheit gegenüberstehen von einer Stammzelldroge, jetzt, wo die Tür geöffnet wurde, wird es sicherlich nicht die letzte sein. "

Prochymal ist eine intravenöse Formulierung von mesenchymalen Stammzellen (MSCs), die aus dem Knochenmark von gesunden erwachsenen Spendern im Alter zwischen 18 und 30 Jahren stammen. Die MSCs werden aus dem Knochenmark ausgewählt und in Kultur gezüchtet, wobei bis zu 10.000 Dosen Prochymal von einem einzigen Spender produziert werden. Die Droge ist ein echtes Standardstammzellenprodukt, das gefroren gelagert wird, bis es gebraucht wird. Prochymal wird durch eine einfache intravenöse Leitung infundiert, ohne dass der Empfänger typisiert oder immunsupprimiert werden muss. Das Medikament befindet sich derzeit in Phase-3-Studien für refraktären Morbus Crohn sowie in klinischen Studien zur Behandlung von Herzinfarkt und Typ-1-Diabetes.
Health Canada hat die Genehmigung von Prochymal für die Behandlung von akuter GvHD bei Kindern erteilt, die auf Steroide nicht ansprechen, basierend auf den Ergebnissen der klinischen Studien. Prochymal wurde von einem unabhängigen Expertenbeirat empfohlen, der beauftragt wurde, die Sicherheit und Wirksamkeit des Arzneimittels zu bewerten.
Die Studien zeigten, dass bei 61 bis 64% der Kinder mit akuter GvHD, die auf Steroide nicht ansprachen, Prochymal 28 Tage nach Beginn der Therapie eine klinisch signifikante Reaktion hervorrief. Verglichen mit einer historischen Kontrollpopulation von pädiatrischen Patienten mit refraktärer GvHD (p = 0,028) zeigte Prochymal auch eine statistisch wichtige Verbesserung des Überlebens, wobei der größte Vorteil des Überlebens bei Patienten mit den schwersten Formen der GvHD festgestellt wurde. Eine der Bedingungen für die Zulassung ist, dass der klinische Nutzen von Prochymal in einer Fall-bestätigenden Studie weiter untersucht wird. Alle Patienten, die Prochymal erhalten, werden zur Teilnahme ermutigt, um die langfristigen Auswirkungen der Therapie zu überwachen.
Joanne Kurtzberg, Leiterin des Pediatric Bone Marrow Transplant Program an der Duke University und leitende Investigatorin für Prochymal erklärt:

"Refraktäre GvHD ist nicht nur tödlich für die betroffenen Patienten, sondern verheerend für die Familie, Freunde und Betreuer, die hilflos zusehen, wie die Krankheit fortschreitet. Ich habe persönlich gesehen, dass Prochymal bei vielen meiner Patienten die schwächenden Auswirkungen schwerer GvHD umkehrt Jetzt, nach fast zwei Jahrzehnten Forschung, unterstützen die Daten, die konstant hohe Ansprechraten, ein starkes Sicherheitsprofil und ein verbessertes Überleben zeigen, eindeutig den Einsatz von Prochymal bei der Behandlung von refraktärer GvHD. "

Prochymal wird Ende dieses Jahres in Kanada im Handel erhältlich sein und ist derzeit für Erwachsene und Kinder im Rahmen eines Expanded Access Program (EAP) in verschiedenen Ländern, einschließlich den USA, erhältlich.
Peter Friedli, Vorsitzender und Mitbegründer von Osiris erklärte:

"Heute setzt Osiris das Versprechen der Stammzellenforschung in die Realität um und liefert jahrzehntelange medizinische und wissenschaftliche Forschung. Es hat 20 Jahre harter Arbeit und Ausdauer gebraucht und ich möchte allen Beteiligten persönlich für ihren Einsatz für diese wichtige Mission danken."

Osiris verfügt über einen umfassenden Schutz des geistigen Eigentums im Hinblick auf Prochymal, zu dem 48 erteilte Patente gehören.Health Canada hat dem Unternehmen außerdem eine achtjährige exklusive Zulassung für Prochymal im Hoheitsgebiet erteilt, mit einer zusätzlichen Verlängerung von sechs Monaten, da das Medikament für die pädiatrische Bevölkerungsgruppe bestimmt ist.
Geschrieben von Petra Rattue