Tiny Genetic Patch Stoppt Taubheit

Englisch: bio-pro.de/en/region/stern/magazin/...2/index.html Die Forscher nutzten ein kleines genetisches Pflaster, um das Gehör und das Gleichgewicht bei tauben Mäusen mit dem Usher - Syndrom wiederherzustellen Naturmedizin.
Die Tierstudie, die sich noch in einem frühen Stadium befindet, könnte sich schließlich zu neuen Behandlungsmethoden für das Usher-Syndrom entwickeln, eine angeborene Hörstörung, die normalerweise auch mit Blindheit einhergeht.
Als die Wissenschaftler den schwerhörigen Mäusen die genetisches Pflaster, entwickelten sie sich zum teilweisen Hören von Mäusen ohne Gleichgewichtsprobleme.
Die Autoren erklärten, dass Taubheit die häufigste sensorische Störung ist. Ungefähr 1 von 1.000 Neugeborenen wird mit einer Schwerhörigkeit geboren. Angeborene Taubheit ist oft das Ergebnis der unkorrekten Entwicklung oder Degeneration von Cochlea-Haarzellen, die die winzigen Härchen im Ohr bilden, die Geräusche wahrnehmen.
Bei einer Art des Usher-Syndroms - bekannt als Typ-1-Usher-Syndrom -, das französische Siedler vor hunderten von Jahren in die USA gebracht haben, gibt es ein Problem mit einem Protein namens Harmonin. Harmonin wird benötigt, um die Cochlear-Haarzellen zu bilden. Das gleiche Problem verursacht auch einen allmählichen Verlust des Sehvermögens.
Beim Typ 1 Usher Syndrom gibt es eine Mutation im USH1C Gen. Dieses Gen steuert die Produktion von Harmonin. Wenn USH1C einen Fehler (Mutation) hat, produziert es abgeschnittene Formen von Harmonin.

Genetischer Patch restauriert Produktion von Harmonin

Michelle Hastings, an der Rosalind Franklin Universität für Medizin und Wissenschaft in Chicago, Illinois, und Team entworfen a genetisches Pflaster - ein winziger Streifen von genetischem Material - der sich an das mutierte Gen anheftet, es korrigiert und zu einem korrekten Aufbau von Harmonin führt.
Englisch: bio-pro.de/en/region/stern/magazin/...1/index.html Sie injizierten die Mäuse, die genetisch so manipuliert wurden, dass sie Usher - Syndrom hatten, mit der Maus genetisches Pflaster. Anfangs sind sie alle aufgewachsen, ohne Gleichgewichtsprobleme und vernünftiges Gehör. Dies ging für ein paar Monate weiter; ihr Gehör war in den niedrigeren Frequenzen fast normal.
Nach dem Experiment Die Forscher sezierten die Mäuse und fanden heraus, dass einige Haarzellen in ihren Cochleae gewachsen waren.
Innerhalb von sechs Monaten begann sich ihr Gehör zu verschlechtern.
In einer Zusammenfassung in NaturmedizinDie Autoren schrieben:

"Diese Effekte wurden über mehrere Monate aufrechterhalten, was beweist, dass kongenitale Taubheit durch eine frühzeitige Behandlung zur Korrektur der Genexpression und zur Demonstration des therapeutischen Potentials von ASOs (Antisense-Oligonukleotide) bei der Behandlung von Taubheit effektiv überwunden werden kann."

In einem Interview mit der BBC sagte Professor Hastings, sie seien überrascht, dass Mäuse sofort nach der Geburt mit "solch einem tiefgreifenden Effekt" behandelt werden könnten. Um gute Ergebnisse zu erhalten, müssen die Mäuse innerhalb der ersten zehn bis dreizehn Lebenstage behandelt werden.
Die Wissenschaftler sind sich nicht sicher, ob die Behandlung nur wirksam ist, wenn sie kurz nach der Geburt durchgeführt wird, weil das Timing für die Wirksamkeit entscheidend ist oder ob das Pflaster nicht in der Lage ist, über einen bestimmten Punkt hinaus in das Zielgebiet zu gelangen.
Menschliche Föten verbringen 9 Monate in der Gebärmutter ihrer Mutter, verglichen mit nur drei Wochen im Fall von Mäusen. Wenn der Schlüssel das Timing ist, könnte dies Probleme bei der Entwicklung einer ähnlichen Behandlung beim Menschen aufwerfen. Die Autoren sagten, dass möglicherweise eine Behandlung durchgeführt werden muss, während sich das menschliche Baby (Fötus) noch im Mutterleib befindet.
Wissenschaftler aus Massachusetts Eye und Ear Harvard Medical School berichteten in der Zeitschrift Neuron (Ausgabe Januar 2013), dass es ihnen gelungen ist, die winzigen Haare in der Cochlea von Mäusen durch die Verwendung eines Medikaments wieder wachsen zu lassen, wodurch ein teilweises Hören wiederhergestellt wurde.
Forschern der Universität Sheffield, England, gelang es, mit Hilfe von menschlichen embryonalen Stammzellen eine Form der Taubheit bei Rennmäusen umzukehren - sie reparierten den Hörnerv. Sie berichteten über ihre Arbeit in Natur (September 2012 Ausgabe). Die Rennmäuse hatten einen ähnlichen Hörverlust Hörneuropathie, die den Menschen betrifft - der Cochlea-Nerv (Hörnerv) ist geschädigt.
Geschrieben von Christian Nordqvist