HIV-Virus als Vektor verwendet, um Gentherapie in sechs Kinder zu bekommen

Das HIV-Virus kann laut zwei in der Zeitschrift veröffentlichten Studien zur Behandlung von zwei schweren genetischen Erkrankungen eingesetzt werden Wissenschaft.

Forscher des San Raffaele Telethon Instituts für Gentherapie (TIGET) in Mailand haben herausgefunden, dass das HIV-Virus zur Behandlung von metachromatischer Leukodystrophie verwendet werden kann, einer Krankheit, die die Fettschicht als Isolator um Nervenfasern und Wiskott-Aldrich beeinträchtigt Syndrom, ein Mangel des Immunsystems, der die Fähigkeit zur Bildung von Blutgerinnseln verringert.

Die Forscher sagen, dass der Ursprung dieser beiden Krankheiten ein genetischer Defekt ist, der zum Mangel eines Proteins führt, das in den frühen Lebensjahren essentiell ist. Die HIV-Therapietechnik, die als lentivirale hämatopietische Stammzell-Gentherapie bezeichnet wird, beinhaltet die Entnahme von hämatopoetischen Stammzellen - Zellen, die aus dem sich erneuernden Knochenmark isoliert werden - aus dem Knochenmark der Patienten.

Die Patienten erhalten dann eine korrigierte Kopie des defekten Gens unter Verwendung von viralen Vektoren, die von HIV stammen. Ein viraler Vektor ist ein Werkzeug, das den Transfer von genetischem Material in Zellen ermöglicht. Sobald dieser Prozess abgeschlossen ist, sind die behandelten Zellen in der Lage, die fehlenden Proteine ??in den Schlüsselorganen wiederherzustellen, sagen Forscher.

Die Ergebnisse der Studie zeigten, dass sechs Kinder aus der ganzen Welt diese Behandlung in den letzten drei Jahren erhalten haben und "gut sind und signifikante Vorteile zeigen".

Alessandro Aiuti, Forschungsleiter der Kinderklinik bei TIGET, erklärt:

"Bei Patienten mit Wiskott-Aldrich-Syndrom sind die Blutzellen direkt von der Krankheit betroffen und die korrigierten Stammzellen ersetzen die erkrankten Zellen und sorgen für ein gut funktionierendes Immunsystem und normale Thrombozyten. Dank Gentherapie müssen die Kinder keine schweren Blutungen mehr erleiden Sie können laufen, spielen und zur Schule gehen.

Im Fall der metachromatischen Leukodystrophie ist der therapeutische Mechanismus jedoch ausgeklügelter: Die korrigierten hämatopoetischen Zellen erreichen das Gehirn durch das Blut und setzen das korrekte Protein frei, das dort von den umgebenden Nervenzellen "gesammelt" wird. Die preisgekrönte Karte bestand darin, gentechnisch veränderte Zellen in die Lage zu versetzen, eine viel höhere Proteinmenge als normal zu produzieren und so dem neurodegenerativen Prozess effektiv entgegenzuwirken. "

Luigi Naldini, der Leiter dieser Studie, fügt hinzu: "Drei Jahre nach Beginn der klinischen Studie sind die Ergebnisse der ersten sechs Patienten sehr ermutigend. Die Therapie ist nicht nur sicher, sondern auch wirksam und in der Lage, die klinische Situation zu verändern Geschichte dieser schweren Erkrankungen. Es ist wirklich aufregend, den ersten Patienten eine konkrete Lösung anbieten zu können. "

Beide Studien für diese Behandlung begannen 2012 mit 16 Teilnehmern. Sechs der Patienten litten an Wiskott-Aldrich-Syndrom und 10 an metachromatischer Leukodystrophie. Die publizierten Ergebnisse beziehen sich jedoch auf sechs der Patienten, bei denen nach der Therapie ausreichend Zeit verstrichen ist.

Maria Grazia Roncarolo, wissenschaftliche Direktorin von TIGET, sagt: "Der translationale Weg von der Laborbank zum Krankenbett von Patienten, die vom Wiskott-Aldrich-Syndrom und der metachromatischen Leukodystrophie betroffen sind, hat sowohl den Forschern als auch den Eltern und Forschern Hindernisse und Frustrationen bereitet Kindern, die es verständlicherweise schwer haben, die Langsamkeit der Wissenschaft zu akzeptieren. Aber die Ergebnisse, die wir heute zeigen, geben uns alle Anstrengungen zurück und geben uns eine große Hoffnung für die Zukunft dieser Kinder und für die mögliche Heilung anderer genetischer Krankheiten. "

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