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Multiple Sklerose: Das "Rücksetzen" des Immunsystems kann zu einer langfristigen Remission führen
Mehr als zwei Drittel der Patienten mit schubförmig-remittierender Multipler Sklerose, die mit einer Kombination aus Hochdosischemotherapie und Stammzelltransplantation behandelt wurden, sind nach den Ergebnissen einer kleinen klinischen Studie seit fünf Jahren in Remission.
Forscher vermuten, dass eine Kombination aus hochdosierter Chemotherapie und Stammzelltransplantation zu einer langfristigen Remission der RRMS führen könnte.
Co-Autor der Studie Dr. Richard Nash - des Colorado Blood Cancer Institute und der Presbyterian-St. Luke's Hospital in Denver, CO - und Kollegen berichteten kürzlich über die endgültigen Ergebnisse ihrer Phase-II-Studie (HALT-MS) in der Zeitschrift Neurologie.
Die rezidivierend-remittierende Multiple Sklerose (RRMS) ist die häufigste Form der Multiplen Sklerose (MS) und macht rund 85 Prozent aller Diagnosen aus.
MS ist eine Krankheit, bei der das Immunsystem das Myelin - die fettige Substanz, die die Nervenfasern im zentralen Nervensystem schützt - und die darunter liegenden Nervenfasern irreparabel angreift. Dies stört die Signalübertragung zwischen Gehirn und Rückenmark.
Diese Störung kann zu Muskelschwäche und -steifigkeit, Problemen beim Laufen und Gleichgewicht und chronischen Schmerzen führen. Menschen mit MS können auch Müdigkeit, Schwindel, kognitive Defizite und Sehprobleme erleben.
Bei RRMS treten bei Patienten entzündliche Attacken auf Myelin und die Nervenfasern - sogenannte "Schübe" - auf und es entstehen Symptome von MS. Auf diese Rückfälle folgen Phasen vollständiger oder teilweiser Remission, wobei einige oder alle Symptome verschwinden.
Es gibt keine Heilung für RRMS, aber es gibt eine Reihe von Medikamenten, die Patienten helfen können, Schübe und Symptome zu bewältigen.
Die Ergebnisse der neuen Studie legen jedoch nahe, dass eine einmalige hochdosierte immunsuppressive Therapie (HDIT), gefolgt von einer autologen hämatopoetischen Zelltransplantation (HCT), bei Patienten mit RRMS zu einer langfristigen Remission führen kann.
Die meisten RRMS-Patienten in Remission 5 Jahre nach HDIT / HCT
Das Ziel von HDIT / HCT ist es, alle MS-verursachenden Zellen aus dem Körper zu entfernen.
Die Therapie besteht darin, die blutbildenden Stammzellen eines Patienten zu sammeln, bevor sie mit einer Hochdosis-Chemotherapie behandelt werden, um ihr Immunsystem zu zerstören. Die blutbildenden Stammzellen werden dann an den Patienten zurückgegeben, wodurch sie ihr Immunsystem "zurücksetzen".
Im Jahr 2014 berichteten Dr. Nash und Kollegen über die 3-Jahres-Ergebnisse ihrer Phase-II-Studie für HDIT / HCT. Die Studie umfasste 24 Patienten mit RRMS im Alter zwischen 26 und 52 Jahren. Alle Patienten verwendeten derzeit verfügbare Medikamente für ihren Zustand, aber keiner hatte eine Verringerung der Rückfälle oder Krankheitsprogression.
Für die Studie - finanziert durch das Nationale Institut für Allergie und Infektionskrankheiten (NIAID) - erhielt jeder Patient HDIT / HCT. Das Team fand heraus, dass fast 80 Prozent der Patienten in den 3 Jahren nach der Behandlung keine Rückfälle, eine Verschlechterung der Behinderung oder neue Hirnläsionen hatten.
In der neuen Studie bewerteten die Forscher die gleiche Patientengruppe 5 Jahre nach HDIT / HCT. Sie fanden heraus, dass 69 Prozent der Patienten seit der Behandlung immer noch keine Rückfälle, Behinderungsprogression oder neue Hirnläsionen hatten.
Wichtig ist, dass keiner der Patienten seit der Behandlung mit HDIT / HCT irgendwelche RRMS-Medikamente verwendet hat.
Berichtete Nebenwirkungen von HDIT / HCT enthalten Zytopenien (eine Verringerung der Blutzellen) und Infektionen. Drei Patienten starben während des 5-Jahres-Follow-up, aber die Forscher sagen, dass ihre Todesfälle nicht mit ihrer Behandlung zusammenhingen.
Während weitere Studien erforderlich sind, um die Sicherheit und Wirksamkeit von HDIT / HCT für die Behandlung von RRMS besser zu bestimmen, sind Dr. Nash und das Team durch die bisherigen Ergebnisse ermutigt.
"Wenn diese Ergebnisse in größeren Studien bestätigt werden, kann HDIT / HCT eine potenzielle therapeutische Option für Patienten mit aktiver schubförmig remittierender MS werden, insbesondere diejenigen, die nicht auf bestehende Therapien ansprechen."
Dr. Daniel Rotrosen, Direktor der Abteilung für Allergie, Immunologie und Transplantation, NIAID
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